社會科學報
基因編輯將改善公共衛生狀況，促進經濟發展，對抗醫學頑疾，還是會帶來意想不到的生物災難，衝破倫理禁忌造成社會混亂？面對不可抗的未來領域，基因編輯的相關研究應該如何監管？一直以來，這一直是全球基因研究領域面臨的共同困惑。美國《外交事務》雜誌2018年5/ 6月刊發表了賓夕法尼亞大學校長艾米·古特曼（Amy Gutmann）和喬納森·莫雷諾(Jonathan
Moreno)合作撰寫的文章《確保CRISPR基因編輯技術的安全：規範基因革命》（Keep CRISPR Safe：Regulating a Genetic Revolution），對如何規範基因編輯問題進行了深入探討。
原文 ：《如何規範遺傳革命》
熊一舟/編譯
圖片 | 網絡
改善公共衛生VS導致物種滅絕
長期以來，改寫一個有機體甚至是整個物種的基因一直是科幻小說中的情節。但隨著更精確、更有效的CRISPR基因編輯技術（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic
Repeats，成簇的、規律間隔的短回文重複序列）的發展，科幻小說中的場景正在變成現實。CRISPR技術使用一種叫做Cas9的酶精確切割基因組特定位置的DNA，使研究人員能夠將新的遺傳物質插入缺口。
CRISPR技術有望給基因編輯帶來革命性的變化，而基因編輯包括兩個不同但相關的領域。第一個是利用基因驅動（gene drive）的過程，修改非人類生物的遺傳基因，以便將一種性狀在整個種群中傳播。另一個涉及編輯人類基因組，要麼是在正常的體細胞中，要麼是在生殖系中（將基因傳遞給後代的細胞）。
這一進程可以用來改善公共衛生狀況和促進經濟發展。科學家可以利用基因驅動來打破疾病傳播鏈，從而減少使用既昂貴又有害的殺蟲劑的需求。例如，研究人員正在考慮利用這項技術來抑制萊姆病細菌從小鼠向蜱蟲的傳播，這一舉措可能消滅人類中的萊姆病，因為人類只能從蜱蟲叮咬中感染萊姆病。在農業領域，基因驅動可以使植物免受多種病原體的侵襲，抑制或消滅老鼠等破壞農作物的入侵動物。基因驅動也可能逆轉一些令人擔憂的環境趨勢。許多兩棲動物物種，如青蛙、蟾蜍和蠑螈，在過去的幾十年里遭受了災難性的衰退。如果科學家們引入能使兩棲動物對常見病原體免疫的基因，許多物種就能恢復。
但是伴隨著這些好處的是嚴重的風險。基因驅動出錯可能導致物種滅絕，或帶來戲劇性和意想不到的影響。大多數基因驅動可能會局限於某一個地方，比如一個島嶼或一塊孤立的土地，至少在一開始是這樣。然而，如果一個轉基因動物或植物逃脫，那麼基因驅動的傳播就會失控。如果一個經過改造的生物體與另一個物種的成員交配，它就可以把這種變化傳播給另一個種群。這可能導致整個物種的滅絕和生態系統的顛覆。
優生學實驗的幽靈
人類基因組編輯提出的問題將給全球科學界帶來挑戰。許多疾病已被確定為可通過改變患者體細胞基因的潛在靶點進行治療，包括某些癌症、囊性纖維化、血友病、愛滋病、亨廷頓氏舞蹈症、肌肉營養不良、一些神經退行性疾病和鐮狀細胞貧血。研發治療這些疾病的方法並非易事。初步的實驗室研究表明，人類免疫系統可能會抵抗目前CRISPR中使用的Cas9酶。如果這個結果成立，要麼Cas9必須被修改，要麼必須開發替代酶。然而，這似乎不是一個重大挫折，因為科學家已經在使用其他酶來研究CRISPR相關的技術。
無論採取何種形式，涉及人類基因編輯的研究都必須符合嚴格的醫學研究監管標準。在美國，所有臨床試驗的申請都必須得到美國食品和藥物管理局（FDA）的批准，並經過美國國立衛生研究院（NIH）的審查。FDA建議研究人員在基因治療試驗結束後，對參與者進行長達15年的跟蹤調查，以發現並處理任何可能延遲發生的副作用。一旦FDA批准一種基因治療產品公開銷售，它就要求公司監控其使用情況，報告任何不良事件，並在適當情況下給出公開警告。當使用CRISPR技術編輯體細胞基因時，這種監管機制就足夠了，因為這個過程不會引發新的安全或倫理問題。
但是，如果涉及到採取改變攜帶遺傳基因的個體生殖系的干預措施，那麼情況就大不相同了。這種干預既帶來了巨大利益，也帶來了安全與倫理方面的棘手問題。從理論上講，基因編輯可以防止增加乳腺癌或囊性纖維化等危及生命疾病風險的基因的傳播。例如，有乳腺癌病史且乳腺癌易感基因發生某些突變的家族，可能希望通過編輯自己的基因來保護後代。
更有可能的是，人們會為了讓未來的孩子更強壯、更漂亮或更聰明而進行種系改良。這種基因工程的前景使人們回憶起20世紀災難性的優生學實驗的幽靈，儘管今天大多數需求可能來自個人，而不是國家。如果某些國家為了增加國家人口而加以推動，那麼這些項目將是不明智的，並會對社會造成破壞。更重要的是，由於智力等特質的複雜性，這些項目的結果肯定會讓它們的支持者失望。
重新設計人類基因組不僅會給個體患者帶來風險，也會給整個人類帶來風險。與蚊子等繁殖迅速的物種的世代不同，人類世代跨越了許多年，因此人類生殖系的任何有害變化都可能需要數十年甚至數百年才能顯現出來。但這並不意味著風險應該被忽略。對複雜的人類社會的一部分進行調整，很可能對公共衛生、經濟增長和社會凝聚力產生嚴重後果。
2017年，美國國家科學院建議研究人員在通過基因編輯來防止疾病傳播的努力上保持謹慎，但同時表示應該允許這類工作在「嚴格的監督下」繼續進行。然而，美國國家科學院並沒有將這一建議擴展到旨在增強後代體魄或智力等特質的實驗上，它認為「當前」不應該允許這樣做。
全球科學界設定標準推動自律
上世紀70年代中期，科學家們開發出了重組DNA技術，這種技術可以將不同生物體的DNA結合起來創造出新的遺傳序列，賦予生物體新的特徵。自那以來，研究人員一直擔心有意或無意製造出生物工程病原體的可能性。2000年，澳大利亞的研究人員發現了一種治療傳染病鼠痘的基因技術，但這種技術卻使鼠痘病毒變得更加危險。2012年，就在CRISPR技術剛剛出現的時候，荷蘭和英國的研究人員發現，原本只能通過身體接觸從鳥類傳播到哺乳動物的禽流感，可以通過基因改造使其通過空氣從鳥類傳播到飛禽，進而傳播到人類。
雖然基因驅動不能用來製造新的病毒或細菌——兩種病原體都不能有性繁殖——但它們可以用來製造其他類型的武器。例如，可以對蚊子進行改造，使其產生毒素，或使其擴大自然棲息地，從而將瘧疾、登革熱或其他疾病傳播到熱帶地區以外。
人類基因組編輯和基因驅動方面的實驗通常被歸類為「雙重用途」——研究結果可能被用於或善或惡的目的。目前，不同的國家在管制雙重用途研究方面採取了不同的政策。美國傾向於只關注那些威脅公共健康的特定生物製劑。相比之下，歐盟採取了更為謹慎的措施，要求對任何可能構成威脅的生物體進行風險評估。
現代科學界既合作又競爭。即便如此，科學研究機構已經表明，當公共安全和信心受到威脅時，它們有能力進行自我治理。由公認的權威機構制定的標準令人鼓舞。例如，本世紀頭十年，為了應對涉及在非人類動物中使用人類幹細胞的實驗室新做法，美國國家科學院提出了一套指導方針。這些指南是自願的，但它們詳細闡述了哪些做法是道德上可以接受的，哪些做法在道德上不可接受。這套指南已被科學家、知名科學期刊編輯和監管機構廣泛接受。
通過舉行國際科學峰會和持續的知識交流過程，最有效的基因編輯研究標準將來自科學界本身。這些論壇能夠對科學中經常不可預測的發展作出最好的反應，並對公眾輿論作出敏感的反應。失控的基因驅動可能會徹底改變甚至威脅一個物種，而編輯人類基因組則會給個人和整個社會帶來風險。為了防範這些危險，政府和科學機構必須制定標準，既要使有前途的研究能夠繼續進行，又要確保研究的安全性。全球科學和生物倫理團體必須牽頭設計標準和程序，推動科研人員自律，在不放棄人類利益的情況下減少這些強大的新技術帶來的危險。
文章原載於社會科學報第1636期第7版，未經允許禁止轉載，文中內容僅代表作者觀點，不代表本報立場。
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