生物谷
隨著國內多個細胞治療產品獲得臨床試驗 批准，癌症細胞治療產品更加成為研發者、大眾和患者關注的焦點。癌症細胞治療的快速發展對臨床醫生、臨床研究者、藥品研發企業和監管方都是很大的挑戰。日前，癌症研究機構對全球癌症細胞治療研發情況做了綜合分析，以期業界對本領域有一個全面的了解。
1 癌症細胞治療的分布情況
該研究分析了753個癌症細胞治療，其中378個處於臨床前階段，160個處於I期臨床試驗階段，205個處於II期臨床試驗 階段。有4個產品已批准上市（2個在美國，1個在韓國，1個在義大利上市）。
圖：一些有代表性的細胞治療產品
圖片來源：Nature Reviews Drug Discovery
在753個細胞治療中，有404個是嵌合抗原受體CAR-T細胞治療。
圖：研發中的不同細胞治療產品數量圖
（圖片來源：Nature Reviews Drug Discovery）
從地理分布來說，北美、東亞（包括澳大利亞和新加坡）、西歐（包括以色列）的癌症細胞治療占據前三位，分別有357、268、128個。美國和中國是領頭羊，分別有344和203個，占全球細胞治療的73%。
基於不同作用機制，將細胞治療分為幾大類：嵌合抗原受體CAR-T細胞、T細胞受體TCR-T細胞、靶向非特異腫瘤相關抗原（tumour-associated antigen, TAA）或腫瘤 特異抗原（tumour-specificantigen， TSA）的自體循環T細胞、基於新技術的T細胞治療（如誘導多能幹細胞 ips
Cs）、CRISPR或γδT細胞、NK或NKT細胞、其他類型細胞治療（如巨噬細胞或幹細胞 ）。腫瘤 疫苗不在本研究之列。
圖：研發中的細胞治療產品地理分布圖
（圖片來源：Nature Reviews Drug Discovery）
2 癌症細胞治療的靶點
目前，在細胞治療領域有113個不同的靶點，其中73個處於臨床試驗 階段。將按數量排名前30位的靶點進行分類分析。CD19是CAR T細胞治療的主要靶點，非特異TAA/TSA是其他類別中的主要靶點。
圖：排名前30位的細胞治療產品靶點圖
（圖片來源：Nature Reviews Drug Discovery）
雖然靶向CD19和BCMA的CAR-T細胞反應很好，但也存在諸多挑戰，如血液系統腫瘤患者體內的CAR-T細胞持續存在時間短、實體瘤患者體內CAR-T細胞滲透能力差、局部免疫抑制微環境造成腫瘤
殺傷效果有限等。未來細胞工程和細胞生產等的技術進步會緩解這一現狀。然而，細胞治療與其他療法的聯合應用也在解決這些細胞治療的短板。免疫檢查點抑制劑與細胞治療的聯合應用數量增長迅速。從ClinicalTrials.gov上找到20個正在進行的與免疫檢查點抑制劑聯合應用的臨床試驗 ，其中16個是與Pembrolizumab和nivolumab聯合。
表：細胞治療產品與免疫檢查點抑制劑聯合應用的臨床試驗 列表
（表格來源： Nature Reviews Drug Discovery）
癌症細胞治療產品中多數是有學術機構研發，然後由企業來轉化應用。數據顯示，學術機構目前擁有251個細胞治療產品，其中184個在臨床階段。值得一提的是，在中國125個（占總數203個的62%）產品由學術研究機構所研發，116個處於臨床階段。
圖：細胞治療產品研發機構分布圖
（圖片來源：Nature Reviews Drug Discovery）
中國國內創新的CAR T細胞產品很少，大多數產品與美國已批准上市或處於晚期臨床的產品類似。
3 挑戰和機遇
已批准的和處於晚期臨床的細胞治療產品臨床獲益明顯，這大大激發了業界的研發熱情。然而仍存在一些挑戰，如發生嚴重的不良事件、產品從體內清除困難、有效性有限、實體瘤的在靶脫瘤效應、自體治療細胞成分的不均一性等。機遇與挑戰並存。首先，由於病毒載體 生產存在瓶頸，建議研究非病毒載體
。第二，建議使用適應性設計，在一個試驗中驗證多個產品或靶點，節省受試者數量。第三，細胞治療布局不均衡，建議新的癌症細胞治療產品集中到對現有療法無效或很快不耐受的實體瘤。2019年5月17-18日，生物谷將在上海舉辦第十屆細胞治療國際研討會，本次會議以加快中國細胞治療產品的上市為主題，邀請一線專家學者過來探討熱點議題，期待您的參與！
會議名稱：2019（第十屆）細胞治療國際研討會
會議時間：2019.05.17-2019.05.18
會議地點：上海
會議議題：
主會場：加快中國細胞治療產品的上市
- 全球細胞治療政策與分析
- 細胞治療產品監管與審批
- 細胞治療產業未來發展趨勢
- 細胞治療產品質量控制
- 圓桌討論：如何加快中國細胞治療產品的上市？
分論壇一：基因編輯與細胞治療
- 基因編輯與通用CAR-T
- 非病毒載體的基因治療
- 罕見病的基因治療
- 新型基因編輯技術
- 基因及細胞治療的定價策略
- 基因及細胞治療的倫理問題
分論壇二：細胞治療臨床研究
- CAR-T治療血液腫瘤臨床進展
- CAR-T治療實體瘤進展: 如何克服TME
- CAR-T聯合其他免疫治療
- 幹細胞臨床試驗進展
- 細胞治療產品的安全性與風險管理
分論壇三：細胞治療生產製造工藝
- CAR-T自動化設備及生產工藝
- GMP級的病毒載體製備
- 細胞治療工藝中的質量源於設計
- 細胞冷鏈運輸的全流程數字化管理
- 基因及細胞治療CDMO
分論壇四：細胞治療產品註冊與申報
- 實施按「藥品」監管後的細胞治療產品註冊與申報要求
- 臨床試驗數據的完整性與合規
- 如何使用境外臨床數據
- 對細胞治療產品的工藝穩定性的考量
- CAR-T美國註冊臨床申報的藥學技術要求
分論壇五：細胞治療創新技術
- 基於γδ T細胞開發的細胞療法
- 基於巨噬細胞的CARMA技術
- 可以治療免疫疾病的CAR-Treg
- 基於溶瘤病毒的細胞療法
- CAR-NK與CAR19-iNKT
註冊收費：
參會和媒體合作：
何春幸
E-mail: chunxing.he@medsci.cn
Mt: 17321087523 或17321098232
贊助和大會諮詢：
湯海榮
E-mail: hairong.tang@bioon.com
Mt: 13524820860
張嘉斌
E-mail: jiabin.zhang@bioon.com
Mt: 13817833264
